Identifikační kód | RIV/00159816:_____/13:00060657 |
Název v anglickém jazyce | Pluripotent stem cells and gene therapy |
Druh | J - Článek v odborném periodiku |
Jazyk | eng - angličtina |
Obor - skupina | F - Lékařské vědy |
Obor | FP - Ostatní lékařské obory |
Rok uplatnění | 2013 |
Kód důvěrnosti údajů | S - Úplné a pravdivé údaje o výsledku nepodléhající ochraně podle zvláštních právních předpisů. |
Počet výskytů výsledku | 2 |
Počet tvůrců celkem | 3 |
Počet domácích tvůrců | 1 |
Výčet všech uvedených jednotlivých tvůrců | Pavel Šimara (státní příslušnost: CZ - Česká republika, domácí tvůrce: A, vedidk: 8054142) J. A Motl (státní příslušnost: US - Spojené státy americké) D. S. Kaufman (státní příslušnost: US - Spojené státy americké) |
Popis výsledku v anglickém jazyce | Human pluripotent stem cells represent an accessible cell source for novel cell-based clinical research and therapies. With the realization of induced pluripotent stem cells (iPSCs), it is possible to produce almost any desired cell type from any patient's cells. Current developments in gene modification methods have opened the possibility for creating genetically corrected human iPSCs for certain genetic diseases that could be used later in autologous transplantation. Promising preclinical studies havedemonstrated correction of disease-causing mutations in a number of hematological, neuronal, and muscular disorders. This review aims to summarize these recent advances with a focus on iPSC generation techniques, as well as gene modification methods. Wewill then further discuss some of the main obstacles remaining to be overcome before successful application of human pluripotent stem cell-based therapy arrives in the clinic and what the future of stem cell research may look like |
Klíčová slova oddělená středníkem | HUMAN FIBROBLASTS; MUSCULAR-DYSTROPHY; EXPRESSION SIGNATURES; HEMATOPOIETIC PROGENITORS; DEFINED FACTORS; HOMOLOGOUS RECOMBINATION; IPS CELLS; DOUBLE-STRAND BREAKS; GROUND-STATE PLURIPOTENCY; ZINC-FINGER NUCLEASES |
Stránka www, na které se nachází výsledek | - |
DOI výsledku | 10.1016/j.trsl.2013.01.001 |